بريطانيون: التوصل لعلاج جيني يعكس أعراض ضمور العضلات في الكلاب
يعد ضمور العضلات أشد أشكال الإضطراب الوراثي المنهكة الأكثر شيوعا، وقد نجح علماء بريطانيون في استخدام تقنية جديدة للعلاج الجيني لاستعادة قوة العضلات واستقرار أعراض الاضطراب بين الكلاب، في خطوة هامة يمكن أن تؤدي يوما ما إلى تطوير إستراتيجية علاجية يمكن تطبيقها على الأطفال.
ويؤثر "ضمور العضلات" على طفل من بين كل 5000 طفل، ونادرا ما يصيب الفتيات .. تبدأ أعراض المرض في الظهور في المرحلة العمرية ما بين 3 - 5 أعوام ، ليتطور سريعا، حيث يعمل على تعطيل نشاط بروتين "ديستروفين"، وهو البروتين المسئول عن الحفاظ على سلامة وقوة العضلات .. ونتيجة لذلك، يسبب ضمور العضلات في وهن وضعف العضلات والضمور في كثير من الأحيان، ليترك المريض غير قادر على المشي مع بلوغ سن ال 12 عاما .. ومن غير المرجح أن يعيش المريض حتى يبلغ العشرين من عمره.
ومن أجل مكافحة الإضطرابات الوراثية، غالبا ما يدرج الباحثون نسخة سليمة من الجين المصاب في الناقلات الفيروسية، إلا أنه لسوء الحظ هذا التكتيك لا يعمل مع مرض ضمور العضلات، حيث يحتوي الجين على 2.3 مليون زوج، مما يجعله يحتوي على العديد من الناقلات الفيروسية .. وللتغلب على هذه المشكلة، طور باحثون في مختبر "جينيثون" في جامعة "هولواى" ببريطانيا، نسخة مختصرة من جين"ديستروفين"، الذي يحتوي على حوالي 4000 زوج أساسي فقط .. فعند الجمع بينهم وبين الناقلات الفيروسية وحقن المريض بها، يتم إنتاج البروتينات لتعود لمزاولة نشاطها مرة أخرى.
فقد عكف العلماء على اختبار تقنية العلاج الجيني الجديدة على 12 كلبا يعانون من مرض "ضمور العضلات"، ليتم حقنهم "بميكرو ديستروفين" عن طريق الوريد، ليتم تتبعهم لنحو العامين .. وقد لاحظ العلماء، أنه بعد الجرعة الأولى، نجحت أجسام الكلاب في إعادة إنتاج بروتين"الديستروفين" بصورة طبيعية، واستعادة وظيفة العضلات بصورة كبيرة وتحقيق الاستقرار في الأعراض المرضية دون حدوث آية آثار جانبية.
هذه هي المرة الأولى التي ينظر فيها لمثل هذه النوعية من العلاجات في الحيوانات الكبيرة، نظرا للتشابه في الأعراض والحجم بين الكلاب والأطفال .. ويثير هذا النجاح الآمال في علاج البالغين في نهاية المطاف.
وتقول الباحثة "كارولين لوجوينر"، رئيس الفريق البحثي المشرف على تطوير الأبحاث: "توضح هذه الدراسة قبل السريرية سلامة وفعالية "الميكرو دويستروفين" بين الكلاب في التغلب على أعراض المرض لإفساح المجال لإمكانية تطبيقه على البالغين .. وعلاوة على ذلك، يسمح هذا النهج المبتكر علاج جميع المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات بغض النظر عن الطفرة الجينية المسئولة".